Un equipo de investigadores japoneses ha realizado un avance significativo en el tratamiento de la trisomía 21, logrando eliminar el cromosoma extra característico de esta condición genética utilizando la herramienta de edición genética CRISPR-Cas9. Este logro, publicado en la revista PNAS Nexus, representa un paso crucial hacia el desarrollo de tratamientos que podrían mejorar sustancialmente la calidad de vida de las personas con síndrome de Down.
La técnica CRISPR-Cas9, conocida por su precisión en la modificación del ADN, fue empleada para realizar cortes específicos en el cromosoma 21 adicional presente en células con trisomía 21. Al inhibir temporalmente los mecanismos de reparación del ADN celular, los investigadores lograron que las células eliminaran el cromosoma extra, restableciendo así el perfil genético normal. Este proceso se realizó con éxito tanto en células madre como en fibroblastos humanos cultivados en laboratorio.
Sorprendentemente, la eliminación del cromosoma extra también fue exitosa en células diferenciadas, aquellas que normalmente no se dividen, lo que amplía considerablemente las posibilidades de aplicación terapéutica. Sin embargo, es importante destacar que esta técnica aún se encuentra en sus etapas iniciales y presenta desafíos que deben ser superados antes de su aplicación en animales o humanos. No está lista para su uso clínico.
El impacto potencial de esta técnica en las personas con síndrome de Down es considerable. Si bien se trata de un estudio preliminar, demuestra la viabilidad de revertir la trisomía 21 a nivel celular. Esto abre la posibilidad de tratamientos personalizados que podrían mejorar las funciones celulares y reducir el riesgo de enfermedades asociadas al síndrome de Down, como las enfermedades cardíacas o el Alzheimer temprano.
Los investigadores continuarán trabajando en la optimización de la técnica para mejorar su seguridad y eficiencia. Se realizarán pruebas en modelos animales para evaluar los efectos a largo plazo antes de iniciar cualquier ensayo clínico en humanos. Este avance científico ofrece una nueva esperanza para las personas con síndrome de Down y sus familias, aunque aún queda un largo camino por recorrer antes de que se pueda traducir en tratamientos disponibles clínicamente.
Con información de elsiglodetorreon.com.mx
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